Archive des Bibliothèques universitaires de Nantes

Les prescriptions hors AMM chez les enfants atteints de mucoviscidose : étude au sein du réseau Muco-Ouest

Par : Leroy, Anne-Laure

Document archivé le : 29/11/2022

Contexte : Plus de 50% des médicaments prescrits aux enfants et aux adolescents n'ont pas fait l'objet d'une évaluation et d'une autorisation spécifique à cette population. En particulier, pour la mucoviscidose, les médecins sont ammenés à prescrire selon des protocoles spécifiques, parfois hors AMM. Objectif : Réaliser un état des lieux des pratiques hors AMM et sans AMM au sein de la population pédiatrique atteinte de mucoviscidose et d'en déterminer la prévalence et leur nature. Egalement, justifier ces pratiques ou de proposer des alternatives thérapeutiques dans le cadre de l'AMM. Méthode : Etude rétrospective observationnelle menée chez des patients pédiatriques atteints de mucoviscidose, suivis dans la région ouest de la France (8 centres). Recueil de la dernière prescription de 2019 pour chaque patient ambulatoire de chaque centre, et analyse pharmaceutique, afin de catégoriser les utilisations hors AMM, sans AMM ou dans l'AMM par référentiel au résumé des caractéristiques du produit. Principaux critères de jugement : proportions de prescriptions hors AMM/hors AMM, nombre de patients, proportions de prescriptions hors AMM/hors AMM par tranche d'âge, par classe thérapeutique et par centres. Pour justifier les pratiques et proposer des alternatives thérapeutiques, une recherche bibliographique a été réalisée. Résultats : 331 patients ont été inclus (âge médian 9,3 ans) et 3126 lignes de prescription ont été analysées. Les utilisations hors AMM représentaient 40,5% des prescriptions et les utilisations sans AMM 4,4%. Seuls 29 patients n'ont pas reçu un seul médicament hors AMM (8,8%). Les principaux motifs des utilisations hors AMM étaient la posologie (78,8%), l'indication (41,8%) et l'âge (22,5%). Les classes ATC A, J et R (tractus digestif, anti-infectieux et respiratoires) étaient les plus prescrites. Les classes ATC A, B et J (tractus digestif, sang et anti-infectieux) étaient les classes les plus prescrites hors AMM. De nombreuses molécules sont prescrites hors AMM, par adaptation à la physiopathologie de la maladie. Conclusion : Cette étude est la première à conclure sur les pratiques chez les enfants atteints de mucoviscidose. Cette enquête démontre une forte prévalence des utilisations hors AMM (40,5%). La recherche en pédiatrie doit être améliorée et augmentée pour mieux sécuriser ces prescriptions. 22NANT045P

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