Utilisation de la médecine personnalisée dans le traitement des maladies rares : exemple du Strimvelis®
Par : Mastain, Thibault
Document archivé le : 30/07/2021
Le déficit immunitaire combiné sévère causé par un déficit en adénosine désaminase est une maladie rare dont les manifestations cliniques surviennent au cours des premiers mois de vie du nourrisson. En l’absence de prise en charge rapide et adaptée, l’espérance de vie de ces patients ne dépasse pas 1 an. Le Strimvelis®, médicament de thérapie génique composé de cellules autologues CD34+ transduites, est une solution thérapeutique innovante permettant de restaurer durablement les capacités immunitaires du patient atteint. Autorisé en Europe depuis 2016, ce traitement personnalisé est le résultat d’une joint-venture réussie entre plusieurs acteurs, académiques et industriels : la Telethon Fondazione, l’hôpital San Raffaele, et le laboratoire pharmaceutique GlaxoSmithKline.
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