Archive des Bibliothèques universitaires de Nantes

Hypertension artérielle pulmonaire : développement et perspectives du riociguat, stimulateur de la guanylate cyclase soluble

Par : Lavenant, Camille

Document archivé le : 11/12/2014

L'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie rare, sévère, caractérisée par une augmentation des résistances vasculaires pulmonaires liée à la prolifération cellulaire de la paroi des petites artérioles, conduisant à une insuffisance cardiaque droite. Ces dernières années, les progrès dans la compréhension des mécanismes physiopathologiques de l'HTAP ont permis le développement de médicaments antiprolifératifs et vasodilatateurs spécifiques qui ont permis un bénéfice clinique en améliorant les symptômes de la maladie, la tolérance à l'effort, les paramètres hémodynamiques ainsi que la survie des patients. Néanmoins, malgré ces avancées thérapeutiques, il n'existe pas actuellement de traitement curatif de l'hypertension artérielle pulmonaire et le pronostic reste encore sévère. Face à ce constat, ce travail s'intéresse à l'intérêt et aux perspectives de la mise sur le marché du riociguat (Adempas®), première molécule de la nouvelle classe thérapeutique des stimulateurs de la guanylate cyclase soluble (GCs), dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire. La méthodologie utilisée procède d'une analyse bibliographique approfondie sur l'HTAP ainsi qu'un état des lieux des stratégies thérapeutiques. Puis, une revue du développement clinique du riociguat permet au clinicien d'avoir une analyse du rapport bénéfice/risque de ce médicament pour la prise en charge de l'HTAP. Enfin, ce travail donne un exemple d'enregistrement d'un médicament orphelin aux Etats-Unis, au Canada et en Europe. 14NANT042P


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