Évaluation de vecteurs associés à l'adénovirus recombinant (AAVr) pour le traitement par thérapie génique de modèles canins de l'amaurose congénitale de Leber
Par : Mougenot-Lhériteau, Elsa
Document archivé le : 08/02/2011
L'amaurose congénitale de Leber est une dystrophie rétinienne héréditaire responsable de cécité congénitale. Le teckel RPGRIP1-/- et le briard RPE65-/- sont deux modèles canins de cette pathologie. Chez le teckel RPGRIP1-/-, nous avons tout d'abord caractérisé la pathologie puis nous avons mis au point un vecteur ciblant spécifiquement les photorécepteurs. L'efficacité de ce vecteur portant le gène RPGRIP1 humain ou canin a alors été évalué. La thérapie génique d'addition médiée par les AAV a déjà démontré son efficacité chez le briard RPE65-/-. Dans le but de réguler l'expression du transgène dans le temps, nous avons développé et évalué l'efficacité de vecteurs portant le gène RPE65 humain sous le contrôle de promoteurs régulables à la tétracycline. - 2010NANT04VS
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