Archive des Bibliothèques universitaires de Nantes

Traitement par thalidomide des aphtoses buccales sévères récidivantes en situation réelle : analyse de cohorte multicentrique

Par : Hello, Muriel

Document archivé le : 22/11/2012

Contexte : L'aphtose buccale sévère récidivante (ABSR) est une affection chronique rare très invalidante, d'étiologie inconnue. Le thalidomide (TH) est un traitement de seconde intention efficace des ABSR mais son caractère suspensif et ses effets indésirables (EI) limitent son utilisation. Il existe peu de données sur l'efficacité, la tolérance et les modalités d'utilisation de ce traitement au long cours (traitement d'entretien) dans les ABSR. Objectif : Notre objectif était de décrire les modalités d’utilisation du TH en situation réelle dans une cohorte de patients atteints d’ABSR. Méthodes : Nous avons réalisé une étude rétrospective multicentrique de cohorte sur une période de 5 ans et 5 mois (janvier 2003-mai 2008). Etaient inclus les patients ayant débuté un traitement par TH en monothérapie pour ABSR dans la période 2003-2006. Les données étaient recueillies à partir du dossier médical et d’un questionnaire téléphonique administré au malade. Résultats : 92 patients de 14 centres étaient inclus (aphtose buccale ou bipolaire isolée : 76 cas, maladie de Behçet : 16 cas). Le TH était rapidement efficace : 85% des patients étaient en rémission complète (RC) après une durée médiane de traitement de 14 jours. Le délai de réponse ne dépendait pas de la dose d’attaque (r2=0,002). Près de 40% des patients adaptaient eux-mêmes leur posologie ou leur modalité d’utilisation du TH. Pour 84% des patients (77/92), le TH était poursuivi plus de 3 mois (traitement d’entretien), selon 2 schémas possibles : 1/ traitement continu, « en prises régulières » (65% des patients) ou 2/ traitement discontinu, « en cas de poussée » (19% des patients). La posologie d’entretien moyenne était de 148 ± 127 mg/semaine. Elle ne dépendait pas de la posologie d’attaque (r2=0,032). En revanche, la posologie d’entretien était plus faible chez les patients mis en RC rapidement (en moins de 14j) que chez ceux mis en RC lentement (p=0,026). Des EI étaient notés chez 84% des patients (77/92). Ils étaient majoritairement bénins (78% des patients), parfois graves (21% des patients). Néanmoins, après 40 mois de suivi, 60% des patients en traitement d’entretien étaient traités en mode continu ou discontinu, avec un rapport efficacité/tolérance favorable. Conclusion : Malgré son caractère rétrospectif, cette étude est la première à décrire les différentes modalités du traitement d’entretien des ABSR par TH dans la vie réelle, sur une large population non sélectionnée. Le traitement d'entretien par faibles doses semble être une modalité d'utilisation fréquente, efficace et bien tolérée de ce traitement. Ce travail encourage la réalisation d'un essai randomisé évaluant et comparant plusieurs schémas de traitement d'entretien des ABSR par TH. 08NANT167M

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