Evaluation d un vecteur associé à l adénovirus recombinant de sérotype 4 (AAV4) pour le traitement par thérapie génique d un modèle canin de l amaurose congénitale de Leber le chien Briard RPE65-/-
Par : Le Meur Guylène
Document archivé le : 15/10/2007
Les vecteurs dérivés des adéno-associated virus (AAV) permettent un transfert de gène ef cace et stable dans la rétine. Les futures applications possibles de ce traitement par transfert de gène en ophtalmologie seront le traitement de dégénérescences rétiniennes acquises ou héréditaires. L Amaurose congénitale de Leber est une forme précoce de dégénérescence rétinienne héréditaire. Un des modèles canins de cette maladie rétinienne est le chien briard RPE65-/-. Après avoir montré que les vecteurs AAV de sérotype 2, 4 et 5 permettaient un transfert stable dans la rétine de chien et de primate non-humain, nous avons évalué un vecteur AAV de sérotype 4, qui cible exclusivement les cellules de l épithélium pigmentaire, pour le traitement du chien RPE65-/-. Chez les chiots RPE65-/-, ce transfert du gène rpe65 au moyen d un vecteur AAV4 portant le cDNA humain rpe65 sous le contrôle du promoteur spéci que RPE65, a permis une restauration stable de la fonction rétinienne et de la vision
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